La aprobación se basa principalmente en los resultados del ensayo clínico HERCULES, un estudio internacional en pacientes con Esclerosis Múltiple secundaria progresiva, una fase de la enfermedad en la que los síntomas y la discapacidad empeoran de forma gradual con el paso del tiempo.
Resultados del estudio
Según los resultados del estudio, el tratamiento logró retrasar de forma significativa el avance de la discapacidad en comparación con un placebo. Los datos también estuvieron respaldados por otros dos ensayos clínicos, GEMINI 1 y GEMINI 2, realizados en pacientes con formas recurrentes de Esclerosis Múltiple.
La Esclerosis Múltiple secundaria progresiva es una etapa especialmente incapacitante de la enfermedad, ya que los pacientes pueden experimentar un deterioro progresivo que afecta a su movilidad, capacidad cognitiva, nivel de fatiga y autonomía personal. Además, las opciones de tratamiento disponibles para estos casos son limitadas.
En qué consiste el fármaco
Tolebrutinib es un medicamento oral que se toma una vez al día y que actúa sobre procesos inflamatorios presentes en el sistema nervioso central, considerados uno de los factores relacionados con el empeoramiento progresivo de la enfermedad. Su objetivo es actuar sobre mecanismos asociados a la acumulación de discapacidad.
Posibles efectos adversos
En cuanto a la seguridad del tratamiento, los efectos adversos observados con mayor frecuencia durante los estudios fueron infecciones respiratorias y casos de COVID-19. Los investigadores también detectaron alteraciones importantes en algunas pruebas relacionadas con la función hepática, por lo que las autoridades sanitarias han advertido de la necesidad de realizar controles periódicos para vigilar posibles daños en el hígado durante el tratamiento.
La compañía ha señalado que el medicamento comenzará a comercializarse este año en Alemania y que su uso deberá iniciarse y ser supervisado por médicos especialistas en Esclerosis Múltiple.
Además de la Unión Europea, el fármaco también ha recibido autorización en Australia y Emiratos Árabes Unidos para determinados pacientes con esta enfermedad.
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