Récord de recaudación del Proyecto M1 en 2017

En 2017 a través del Proyecto M1 (www.eme1.es) se recaudaron ni más ni menos que 132.000€, un nuevo récord con el que ya se suman más de 337.000€ desde que comenzó el proyecto en 2013.

Estos fondos servirán para contribuir a financiar por primera vez un proyecto de investigación nacional sobre EM progresiva a través de la Red Española de Esclerosis Múltiple (www.reem.es), del que conoceremos próximamente más detalles; y también para contribuir a impulsar los 3 ambiciosos proyectos internacionales de investigación en redes colaborativas de trabajo desarrollados a través de la Alianza Internacional de EM Progresiva (www.progressivemsalliance.org), que se pusieron en marcha a principios de 2017.

Informe de progreso de los 3 proyectos financiados a través de la Alianza Internacional de EM Progresiva

Estas Becas a Redes Colaborativas financiadas por la Alianza son subvenciones de varios años que impulsan redes internacionales de investigadores e instituciones; un trabajo conjunto que realiza avances cruciales en la comprensión y el tratamiento de la Esclerosis Múltiple (EM) progresiva. En este caso, apoyar el trabajo de estas 3 redes será el objetivo de la Alianza durante 4 años, hasta 2020, dotándolas en total de 12,6 millones de euros.

A continuación presentamos algunas actualizaciones sobre el progreso reciente de los tres proyectos financiados:

• Título del Proyecto: Desarrollo de un proceso de descubrimiento de fármacos para la EM progresiva

Investigador principal: Dr. Francisco Quintana, Hospital Brigham and Women’s (EEUU) en colaboración con 8 investigadores de EEUU, Canadá e Israel.

El objetivo del proyecto del Dr. Francisco Quintana es la identificación de fármacos candidatos que puedan convertirse en terapias efectivas para la Esclerosis Múltiple progresiva. La idea central del proyecto es que el estudio del sistema inmune innato en el sistema nervioso central desvelará aproximaciones terapéuticas eficaces para la Esclerosis Múltiple progresiva. Mientras que el sistema inmune innato normalmente protege al cuerpo de infecciones, el Dr. Quintana y otros han descubierto que las células del sistema inmune innato en el sistema nervioso central presentan un papel patológico en la EM y otras enfermedades. Hasta la fecha, la Red del Dr. Quintana ha estado examinando con detalle enzimas de una ruta de señalización celular, que son inhibidas por el fármaco miglustat, y representan potenciales dianas farmacológicas para bloquear las propiedades destructoras de algunas células inmunes innatas. El equipo también está evaluando actualmente la acción de miglustat en células y considerando un ensayo clínico sencillo para estudiar el fluido cerebroespinal tras la administración de miglustat.

El equipo ha completado el rastreo en una “librería” de 500 compuestos que pueden atravesar la barrera hematoencefálica – e identificado un compuesto adicional, que media la señalización entre diferentes células – para una evaluación más profunda. Posteriormente, han comenzado a ensayar otras 3000 moléculas de una “librería” de la Agencia Americana del Medicamento (FDA). Desde el principio de sus respectivos proyectos el Dr. Quintana y el Dr. Martino han mantenido una comunicación excelente y planean discutir regularmente en el futuro sobre sus respectivos sistemas de identificación de fármacos.

• Título del Proyecto: Bioinformática y reprogramación celular como herramientas para el desarrollo de una plataforma in vitro de descubrimiento de nuevos fármacos para la Esclerosis Múltiple progresiva (BRAVEinMS)

Investigador principal: Gianvito Martino, División de Neurociencias, Hospital San Raffaele de Milán (Italia) en colaboración con 13 investigadores de Italia, Francia, Alemania, Europa, Canadá y EEUU.

El equipo BRAVEinMS está trabajando en la identificación de moléculas que puedan tener un papel protector de las células nerviosas o neuronas y/o la capacidad de promover la reparación de la mielina.

Los objetivos a corto plazo de este proyecto son tener, a mediados de primavera, una lista definitiva de moléculas que puedan ser ensayadas en ratones usando procedimientos nuevos desarrollados por el equipo del Dr. Martino. A principios de 2018 el equipo espera empezar a ensayarlos en neuronas y oligodendrocitos derivados de hiPSCs (células madre pluripotentes inducidas humanas). Y a finales de agosto de 2018, el equipo espera desarrollar medidas que ayuden a evaluar mejor los resultados de los ensayos.

• Título del proyecto: Identificación de un biomarcador de progresión de la discapacidad para su uso en ensayos clínicos

Investigador principal: Douglas Arnold, Universidad McGill (Canadá) en colaboración con 16 investigadores de Holanda, Reino Unido, EEUU y Suiza.

Douglas Arnold, médico de la Universidad McGill, está perfeccionando una nueva generación de herramientas de medición de progresión de la discapacidad en Esclerosis Múltiple progresiva mediante el desarrollo de marcadores pioneros de Imagen de Resonancia Magnética (IRM) que señalen la progresión de la enfermedad y adaptándolos para su uso en ensayos clínicos tempranos (fase 2) de tratamientos de la EM progresiva. La investigación del doctor Arnold explora la idea de que el daño cerebral asociado al progreso de la enfermedad en EM es detectable por IRM antes de su identificación por el médico en una visita clínica.

Gracias a datos de ensayos clínicos completados con anterioridad, el grupo ha estado trabajando en el desarrollo de herramientas de aprendizaje automático (también conocidas como Inteligencia Artificial) para predecir la actividad futura de la enfermedad a partir de imágenes adquiridas de pacientes de EM Remitente Recurrente (EMRR). Aunque por ahora se han centrado en pacientes de EMRR, las herramientas de aprendizaje automático que están optimizando serán transferibles al contexto de las imágenes de pacientes de EM progresiva. Han estado estudiando si lesiones nuevas observadas en IRM podrían predecir la actividad futura de la enfermedad o cambios en la puntuación de la escala EDSS. Su equipo también ha creado herramientas informáticas para compartir y controlar la calidad de los datos que se generan. Finalmente el equipo está planteando añadir más imágenes (y, por tanto, más datos) a su base de datos lo que les ayudará a desarrollar algoritmos aún más robustos.

Actualización sobre la Planificación de Estrategias Futuras

La Alianza continúa haciendo importantes progresos en la planificación de estrategias futuras, que servirán como guía de ruta para la siguiente fase del trabajo de la Alianza en el liderazgo y reunión de apoyos externos que dirijan la investigación, la aprobación acelerada, y aseguren el acceso y disponibilidad de tratamientos para personas con  Esclerosis Múltiple progresiva. El estatus actual de la EM Progresiva es desafiante. A pesar de ser una necesidad médica no atendida y de presentar un alto potencial comercial, todavía no hay suficientes fármacos candidatos para la Esclerosis Múltiple progresiva en ensayo clínico. Dado el alto índice de abandono en el proceso de desarrollo de un fármaco, se necesitan más progresos.

Los Grupos de Trabajo en Estrategias Futuras continúan proporcionando liderazgo crítico y guía para facilitar a los programas de descubrimiento que ensanchen y profundicen en su conocimiento de los mecanismos biológicos de progresión; dirijan el desarrollo de las medidas de resultados para ensayos clínicos más cortos; y se enfocan en la rehabilitación y el bienestar para desarrollar programas y estrategias que puedan implementarse en todo el mundo. El grupo de Estrategias Futuras de la Alianza también trabajará conjuntamente con las carteras de investigación de los Miembros Gestores, que incluyen más de 160 millones de dólares en inversión multianual en investigación y 450 proyectos en curso que investigan temas implicados directamente en la EM progresiva o en áreas íntimamente relacionadas. Se anunciarán los planes para esta próxima fase en el Congreso Científico de la Alianza en Toronto en mayo.

3er Congreso Científico de la Alianza

El 3er Congreso Científico de la Alianza de Esclerosis Múltiple Progresiva (http://www.progressivemsalliance.org/)  se celebrará del 22 al 24 de mayo de 2018 en Toronto. 300 científicos de todo el mundo trabajarán en la prioridad científica de la Alianza, que es reforzar el bienestar de las personas con Esclerosis Múltiple progresiva, mediante rehabilitación y gestión de los síntomas. El Congreso Científico enfatizará en tres puntos: la neurociencia fundamental de la rehabilitación y la gestión de síntomas, la investigación traslacional y la aplicación de los resultados de la investigación a la práctica clínica.

Fuente: Alianza de Esclerosis Múltiple Progresiva (http://www.progressivemsalliance.org/)