La Convocatoria 2020 del Proyecto M1 ha sido muy especial: en total, ha supuesto un compromiso de 500.000 euros con la mejor investigación sobre Esclerosis Múltiple de todo el mundo.

Por un lado, 55.000 euros se han hecho llegar a la Alianza Internacional de EM Progresiva (www.progressivemsalliance.org), formada por numerosas organizaciones de personas con EM del panorama internacional, y en que participan grupos de investigación excelentes de todo el mundo.

Por otro lado, en nuestro país, a través de la Red Española de Esclerosis Múltiple (REEM, www.reem.es), se han celebrado dos convocatorias: la ordinaria, dotada de 145.000 euros, y una Extraordinaria de ni más ni menos que 300.000 euros. Esta Convocatoria extraordinaria llega en un año especialmente complicado debido a la crisis del COVID-19 y ha sido posible gracias a un “ángel” muy especial: Ángel Hernández, quien ha querido destinar lo que dejó su mujer María José a investigar la enfermedad con la que ambos convivieron durante tantos años. De hecho, a modo de homenaje, así ha quedado reflejado en el nombre de la Convocatoria: “Convocatoria de Proyectos de Excelencia María José Carrasco Motos”.

Convocatoria ordinaria

A través de la convocatoria ordinaria se han otorgado tres becas bianuales de un importe total de 120.000 euros a los siguientes proyectos:

• Single-Cell Transcriptome Atlas of Cerebrospinal Fluid from Primary Progressive Multiple Sclerosis Patients (Atlas del transcriptoma de células individuales de líquido cefaloraquídeo de pacientes con Esclerosis Múltiple Primaria Progresiva). Dra. Fuencisla Matesanz. IPBLN-CSIC. Hospital Virgen Macarena, Granada-Sevilla. En este proyecto analizaremos el tipo de células que se encuentran en el líquido cefaloraquídeo de los pacientes de esclerosis múltiple con formas primarias progresivas utilizando una tecnología de última generación (secuenciación de ARN de células únicas) que permite analizar molecularmente célula a célula. Esta aproximación experimental nos dará información de cómo funcionan las células del sistema inmune que están en contacto con el sistema nervioso central, afectado en estos pacientes. Por otra parte, nos permitirá determinar aquellas disfunciones de las células que pudieran estas asociadas con la causa o la evolución de la patología, así como definir nuevos diseños terapéuticos para combatir la evolución de esta enfermedad.
• Biomarkers of mitochondrial dysfunction and their relation with neurodegeneration (Biomarcadores de disfunción mitocondrial y su relación con la neurodegeneración). Dr. Lluís Ramió. IdIBGi. Hospital Universitario de Girona Dr. Josep Trueta. La mitocondria es un orgánulo esencial para el buen funcionamiento de las células, y su disfunción se ha relacionado con la presencia de discapacidad en pacientes con esclerosis múltiple. Este proyecto centra la mirada en los procesos llevados a cabo por las mitocondrias con el objetivo de identificar vías metabólicas y biomarcadores que se relacionen con los procesos neurodegenerativos.
• Peptide-Major Histocompatibility Complex-based nanomedicines for the treatment of Progressive Multiple Sclerosis (Nanomedicinas basadas en Péptido-Complejo mayor de histocompatibilidad para el tratamiento de la esclerosis múltiple progresiva). Dr. Pere Santamaría. IDIBAPS, Hospital Clínic de Barcelona. Nuestro proyecto se centra en determinar la capacidad de respuesta de los glóbulos blancos de los pacientes con EM progresiva a una nueva clase de medicamentos basados ​​en nanomedicina que reducen la progresión de varias enfermedades autoinmunes, incluida la EM, en modelos animales de manera altamente específica sin alterar la inmunidad contra infecciones o cáncer.

Además, este año por primera vez se ha otorgado una beca de un año de duración para un grupo emergente, premiando así la importantísima labor de los jóvenes investigadores. Esta ayuda ha sido de 25.000 euros para el siguiente proyecto:

• Spectral cytometry for deep characterization of innate immune cells in progressive multiple sclerosis (Utilización de la Citometría espectral para la caracterización detallada de las células de la inmunidad innata en la esclerosis múltiple progresiva). Dra. Aina Teniente. IGTP. Hospital Universitario Germans Trias i Pujol, Badalona. El proyecto permitirá realizar un análisis en profundidad de las células del sistema inmune que participan en la respuesta innata. Estas células tienen un papel relevante en los procesos inflamatorios como los que se dan en la Esclerosis Múltiple Primaria Progresiva. Además, permitirá conocer mejor el mecanismo por el cual los fármacos anti-CD20 son beneficiosos en la enfermedad.

Convocatoria de Proyectos de Excelencia María José Carrasco Motos

Esta convocatoria ha permitido financiar tres proyectos excelentes de investigación, especialmente enfocados en las formas primariamente progresivas – como la que tenía María José-, que recibirán 100.000 euros cada uno en dos anualidades de 50.000 euros para desarrollarse hasta 2022:

• Regulation of the transcriptome by Circular RNA as a potential new pathway in Primary Progressive Multiple Sclerosis (Regulación del transcriptoma por los RNA circulares como una nueva vía en la Esclerosis Múltiple Primaria Progresiva). Dr. David Otaegui. Instituto Biodonostia, Donostia-San Sebastián. Para entender mejor la EMPP, es importante entender cómo se regula la función de las células inmunes y para ello proponemos estudiar la regulación de los genes a través de una nueva vía de regulación que denominamos RNA circulares. Entender cómo funciona esta vía de regulación puede abrir nuevas oportunidades terapéuticas al comprender mejor los mecanismos biológicos que hay detrás de la enfermedad.
• Implementation of a new treatment for patients with primary progressive multiple sclerosis not candidates to current approved therapies (Desarrollo de un nuevo tratamiento para pacientes con Esclerosis Múltiple Primaria Progresiva que no cumplen criterios de inclusión en las terapias actualmente aprobadas). Dra. Luisa M Villar. IRYCIS. Hospital Universitario Ramón y Cajal, Madrid. En este estudio nos proponemos analizar el perfil de ácidos grasos de cadena corta en sangre de pacientes con EMPP que no cumplen criterios para las terapias aprobadas actualmente y su relación con la respuesta inmunitaria anómala. Se planteará el posible uso terapéutico de estas moléculas.
• Induced pluripotent stem cell-based human glial chimeric mice to study oligodendrocyte pathology in primary progressive multiple sclerosis patients (Ratones quiméricos gliales humanos a partir de células madre pluripotentes inducidas para el estudio de la patología del oligodendrocito en pacientes con esclerosis múltiple primariamente progresiva). Dr. Manuel Comabella. CEMCAT. Hospital Universitario Vall d´Hebron. El proyecto tiene por principal objetivo investigar si los oligodendrocitos de los pacientes con EMPP tienen un defecto primario en su función. Para ello, precursores de oligodendrocitos de pacientes con EMPP se trasplantarán en ratones, de tal forma que el ratón tendrá por una parte sus oligodendrocitos y por otra los oligodendrocitos de los pacientes. Tras dejar crecer los oligodendrocitos de los pacientes en los ratones, se estudiará su función.

A todas las personas que habéis hecho posible que podamos celebrar estas convocatorias de excepción, y apoyar así la investigación más prometedora sobre Esclerosis Múltiple: GRACIAS. ¡Seguimos adelante!