La FDA apoya el desarrollo de ensayos clínicos en EM progresiva de un biomarcador sanguíneo, la cadena ligera de neurofilamentos

La FDA apoya el desarrollo de ensayos clínicos en EM progresiva de un biomarcador sanguíneo, la cadena ligera de neurofilamentos

Recientemente se ha alcanzado un hito importante en el objetivo de aumentar el número y la velocidad de los ensayos clínicos en Esclerosis Múltiple Progresiva ya que la Alianza Internacional de EM Progresiva ha recibido una carta de apoyo de la Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés). La carta anima a la exploración y el desarrollo de estudios adicionales sobre una molécula, la cadena ligera de neurofilamentos (NfL), como un potencial indicador rápido en suero o plasma sanguíneos del valor de una terapia experimental para realizar ensayos clínicos tempranos que impliquen a pacientes de EM progresiva.

NfL es un fragmento de desecho celular que pasa al fluido espinal y la sangre cuando los axones neuronales se dañan. La NfL se ha estudiado como biomarcador que ayude a detectar y predecir la actividad de la enfermedad y  la respuesta a tratamiento, no solo en Esclerosis Múltiple sino también en otras patologías. La NfL puede reflejar el curso de la enfermedad y podría responder mejor, según ensayos clínicos tempranos, a los efectos de tratamientos que la tradicional imagen por resonancia magnética

Esta es la primera vez que la FDA ha proporcionado una carta de apoyo a investigaciones adicionales de cualquier tipo de biomarcador específico de Esclerosis Múltiple para su uso en ensayos clínicos. Ya que se necesitan dar pasos en la investigación para que la NfL gane su calificación como medida de resultado, esta carta puede espolear su desarrollo al señalarle a la industria y a otros investigadores que las agencias reguladoras de medicamentos están al tanto de las evidencias que apoyan a este biomarcador. La Alianza también ha enviado materiales de soporte a la Agencia Europea del Medicamento para solicitar de ella una carta similar.

La carta de apoyo de la FDA fue resultado de una solicitud que incluía una revisión de resultados de investigación sobre la NfL publicados, compilados por el Equipo de Implementación de Biomarcadores en Fluidos de la Alianza Internacional de EM Progresiva, un panel que incluye expertos de la industria farmacéutica/biotecnológica, investigadores académicos y pacientes de EM Progresiva. El equipo había publicado previamente recomendaciones subrayando las evidencias y prioridades de investigación para poder desarrollar la NfL como un biomarcador de EM progresiva.

“Recibir esta carta de apoyo es un paso crítico que señala a los espónsores de la industria y a los investigadores académicos el valor potencial  de incluir la cadena ligera del neurofilamentos en suero como una medida de resultado a explorar en ensayos clínicos enfocados a la EM Progresiva”, dijo el Dr. Robert J. Fox, vicepresidente del Comité de Dirección Científica de la Alianza y autor senior del artículo del Equipo de Implementación de Biomarcadores. “Tener un test sanguíneo sencillo que trace rápidamente los beneficios potenciales de terapias experimentales sería un enorme paso adelante para las personas con EM progresiva, para los que hay tan pocas terapias”, añadió.

La Alianza también está invirtiendo en otras iniciativas para desarrollar biomarcadores de terapias para EM Progresiva. Recientemente ha anunciado la financiación de 19 nuevos Retos de investigación para mejorar la comprensión de los mecanismos que dirigen la progresión, un área donde la actual carencia de conocimientos está obstaculizando el desarrollo de tratamientos.

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