Un equipo colaborativo de investigación financiado por la Alianza Internacional por la EM Progresiva, de la que forma parte Esclerosis Múltiple España a través del envío de fondos con el Proyecto M1, ha publicado unos resultados que avanzan en el objetivo de encontrar una manera de acortar la duración de los ensayos clínicos y reducir el número de participantes necesarios para probar terapias contra la EM Progresiva. Este trabajo es parte de la estrategia investigadora global de la Alianza para priorizar y coordinar los esfuerzos que se necesitan para encontrar más y mejores tratamientos y mejorar la calidad de vida de las personas que conviven con la EM Progresiva.
Antecedentes
La mayoría de los ensayos clínicos recogen resultados acerca de la eficacia de una terapia al combinar los resultados de todos los participantes en la terapia a prueba y calcular la respuesta media. Esto puede diluir los efectos de una terapia si funciona en algunos, pero no en todos, los participantes.
Un problema adicional es que la progresión no es fácilmente medible y normalmente transcurre en largos periodos de tiempo, lo que dificulta la detección rápida de si una terapia está impactando sobre el curso de la enfermedad. El desarrollo de marcadores como tests sanguíneos o características en la imagen por resonancia que pudieran facilitar la detección rápida de los beneficios terapéuticos aceleraría el desarrollo de más tratamientos para pacientes de EM progresiva.
Estudio
Un equipo internacional dirigido por el Profesor Douglas Arnold, de la Universidad McGill, utilizó el aprendizaje automático (machine learning) avanzado para predecir la progresión usando varias imágenes de resonancia, enfermedad y características demográficas de los participantes al inicio de ensayos clínicos en EM llevados a cabo durante varios años y ya finalizados. El equipo fue capaz de identificar características usadas en ensayos clínicos fase 2 que se relacionan con la respuesta al tratamiento en cortos intervalos de tiempo.
Cuando testaron sus hallazgos frente a los resultados de otro ensayo clínico, el equipo verificó la capacidad de su modelo de aprendizaje automático para predecir quién respondería con mayor probabilidad a las terapias inmuno-moduladoras. Los investigadores creen que este modelo puede emplearse para “enriquecer” el reclutamiento para ensayos clínicos de fase 2 con individuos con mayor probabilidad de responder a una terapia experimental, lo que permitiría unos ensayos más cortos y con menos participantes.
Una vez que una terapia es probada rápidamente en respondedores probables, podría ser entonces testada más profundamente en un grupo más amplio e inclusivo de participantes.
Modelo y fuente de estudio
Este estudio es una de las caras de los esfuerzos de esta red colaborativa en la identificación de marcadores personalizados de progresión de EM para facilitar el testeado de nuevas terapias para la EM progresiva. El modelo que ha sido desarrollado estará disponible para la industria farmacéutica y la comunidad científica.
“Estimación del efecto individual del tratamiento sobre la progresión de la discapacidad en esclerosis múltiple usando aprendizaje automático” (“Estimating individual treatment effect on disability progression in multiple sclerosis using deep learning,”) por Jean-Pierre R. Falet, Joshua Durso-Finley, Brennan Nichyporuk, Julien Schroeter, Francesca Bovis, Maria-Pia Sormani, Doina Precup, Tal Arbel y Douglas Lorne Arnold, se publicó online el 26 de septiembre de 2022 en Nature Communications (Volumen 13, Artículo: 5645). Este es un artículo de acceso abierto que puede ser leído por cualquier persona sin necesidad de una suscripción.
