La investigación clínica es un factor importante para ampliar la información y los conocimientos sobre la salud y las enfermedades humanas, así como para desarrollar terapias nuevas y efectivas para tratarlas. Los ensayos clínicos representan un componente esencial de la investigación médica basada en la evidencia.

Los ensayos clínicos son estudios de investigación con personas (voluntarios sanos o pacientes) que prueban la seguridad y eficacia de un nuevo tratamiento. En este contexto, «tratamiento» se entiende como:

• Un medicamento
• Un dispositivo médico, como un audífono
• Un procedimiento quirúrgico
• Una prueba para diagnosticar una enfermedad

Un ensayo clínico también puede comprobar si un nuevo tratamiento es mejor que las alternativas existentes.

Normalmente, en los ensayos clínicos participan distintos interesados. Es útil saber quién dirige la creación y realización de un ensayo, y los motivos por los que se hace:

• El promotor es el organismo (normalmente, una organización, una universidad o un hospital) responsable de organizar el ensayo, que a menudo lo financia.
• El investigador (o los investigadores, si el ensayo es multicéntrico) es el doctor responsable de la realización del ensayo.

En la confección del mejor diseño de ensayo posible participan médicos, enfermeras, pacientes, expertos en estadística y personal auxiliar, así como representantes de empresas u organismos de financiación. El material de referencia, el diseño y el plan de estudio se incluyen en un documento denominado protocolo.

• Fase I: se pretende demostrar la seguridad del compuesto y orientar hacia la pauta de administración más adecuada para estudios posteriores.
• Fase II: busca determinar el rango de dosificación apropiado.
• Los ensayos clínicos de Fase III evalúan la eficacia y seguridad del tratamiento experimental en las condiciones de uso habituales y con respecto a las alternativas terapéuticas disponibles para la indicación estudiada.
• La Fase IV se realiza después de la comercialización del fármaco para estudiar condiciones de uso distintas de las autorizadas, como nuevas indicaciones, y la efectividad y seguridad en la utilización clínica diaria.

1. Desempeñar un papel activo en tu propia atención médica.
2. Obtener acceso a nuevos tratamientos de investigación antes de que sean ampliamente disponibles.
3. Ayudar a otros contribuyendo a la investigación médica.

1. Puede haber efectos secundarios al tratamiento desagradables, graves o incluso que pongan en peligro tu vida.
2. El tratamiento puede no ser efectivo.
3. Algunos ensayos son controlados con placebo, lo que significa que parte del grupo de participantes recibirá un placebo, o píldora de azúcar, que no contiene ningún medicamento activo.
4. El protocolo (procedimientos de ensayos clínicos) puede requerir más tiempo y atención que simplemente recibir un tratamiento estándar de su médico. Por ejemplo, puede que tenga que hacer varias viajes al sitio de estudio, o someterse a más tratamientos y pruebas.

• Ningún ensayo clínico podrá realizarse sin informe previo de un Comité Ético de Investigación Clínica, independiente de los promotores e investigadores.
• Los pacientes participantes tienen derecho de realizar a los médicos cualquier pregunta que deseen sobre su tratamiento.
• El formulario de consentimiento informado no es un contrato; un participante puede retirarse de un ensayo clínico en cualquier momento.

El consentimiento informado es el acuerdo voluntario de una persona, basado en la comprensión de la información correspondiente, para participar en una investigación o un ensayo clínico, o someterse a una intervención médica determinada.

Para poder realizar cualquier investigación, se debe informar a los participantes sobre todos los aspectos del estudio o la intervención, incluidos los objetivos, métodos, beneficios previstos y riesgos. Además, los participantes deben saber que se pueden retirar de la investigación en cualquier fase sin ninguna consecuencia negativa para su asistencia médica continua o tratamiento. Esta información se debe facilitar de forma sencilla y comprensible (por ejemplo, mediante un documento informativo) y los participantes deben tener la posibilidad de hacer preguntas sobre la investigación.

Dependiendo del ensayo, los criterios de inclusión y exclusión pueden contener los siguientes datos de una persona:

• Historial de salud
• Tratamientos en el pasado o en la actualidad
• Enfermedades
• Edad y sexo

A continuación, se invita a quienes cumplan los requisitos iniciales a participar en un proceso de selección adicional en una visita de selección.

Puedes expresar tu interés por participar en un ensayo clínico a tu neurólogo/a, aunque es probable que él/ella te lo ofrezca si surge la ocasión. Para cada estudio existen diferentes criterios de elegibilidad, que se seguirán a la hora de determinar si eres un candidato idóneo.

Igualmente, puedes ver qué ensayos están en marcha en España en el Registro Español de Estudios Clínicos (REec): https://reec.aemps.es/reec/public/web.html

• ¿Cuál es el propósito del estudio?
• ¿Por qué los investigadores creen que este nuevo tratamiento podría ser efectivo?
• ¿Se ha probado antes el tratamiento?
• ¿Cuántas personas han estado expuestas al tratamiento?
• ¿Cuáles son los efectos secundarios y los riesgos del tratamiento en estudio?
• ¿Cómo se relacionan los posibles riesgos, efectos secundarios y los beneficios en el estudio en comparación con mi tratamiento actual?
• ¿Qué tipos de pruebas y tratamientos están involucrados?
• ¿Con qué frecuencia tendré que venir al sitio de estudio?
• ¿Cómo podría este ensayo afectar mi vida diaria?
• ¿Cuánto durará el juicio?
• ¿Quién pagará el tratamiento experimental o alguna de las pruebas?
• ¿Me reembolsarán otros gastos como kilometraje, estacionamiento o comidas?
• ¿Qué tipo de atención de seguimiento a largo plazo será necesario con este estudio?
• ¿Cómo sabré si el tratamiento experimental funciona? ¿Se me proporcionarán los resultados del ensayo?
• Si el tratamiento funciona, ¿puedo seguir recibiéndolo?
• ¿Este estudio incluye un placebo (un medicamento inactivo) sustancia o “píldora de azúcar” utilizada como comparador al fármaco en estudio) u otro tratamiento ya en el mercado? Si es así, ¿cuál es la probabilidad de que reciba un placebo?
• ¿Quién más sabrá que estoy participando en este estudio?