La Clínica Cleveland (EEUU) ha llevado un estudio clínico con tolebrutinib, un fármaco oral de la tirosina quinasa de Bruton (BTK). Es un medicamento desarrollado para tratar linfomas y trastornos sanguíneos relacionados. El ensayo ha demostrado un 31% de retraso en el inicio de la progresión de discapacidad a los seis primeros meses en personas con Esclerosis Múltiple progresiva secundaria no recurrente.
Estos primeros resultados se han publicado en el “New England Journal of Medicine”, y se han presentado en la Reunión Anual 2025 de la Academia Estadounidense de Neurología en San Diego. En ellos, se considera el tolebrutinib como un tratamiento eficaz para la Esclerosis Múltiple Secundaria progresiva no activa, que es una acepción de la enfermedad en la que hoy en día no hay ningún tratamiento aprobado por la FDA (la Administración de Alimentos y Medicamentos en EEUU).
El autor principal del artículo, Robert Fox (neurólogo del Centro Mellen para la Investigación y el Tratamiento de la EM en Cleveland) dice que “es el primer ensayo clínico que ha mostrado un efecto positivo en el retraso de la progresión de la discapacidad en este tipo de EM (Secundaria progresiva no recurrente), en la que la función neurológica tiende a empeorar con el tiempo y aumenta la discapacidad”.
“Estos resultados muestran la consecuencia del tolebrutinib en la neuroinflamación crónica del sistema nervioso central, que es un factor clave de la progresión de la discapacidad en la EMSP” dice el neurólogo. Este fármaco puede abrir puertas a nuevos medicamentos para tratar la EM.
El estudio
El ensayo se realizó entre 2020 y 2023, y fue aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Se observaron a 1.131 personas de entre 18 y 60 años en 264 centros de 31 países. Las personas que tenían progresión de la discapacidad el año anterior al estudio y sin recaídas clínicas en los dos años anteriores al estudio, fueron asignados de forma aleatoria, en una proporción de 2:1, recibiendo algunos 60 mg de tolebrutinib y otros un placebo.
Medidas del estudio
La característica que se valoraba principalmente era la incidencia acumulada de la progresión de la discapacidad (en los siguientes 6 meses), y se observó que en el grupo que recibió tolebrutinib fue de un 22,6% frente a los que recibieron placebo, cuya progresión fue del 30,7%. Esto resulta en una reducción del 31% tomando tolebrutinib. Se registró del mismo modo un efecto positivo en varias características sobre la progresión de la discapacidad y las medidas de la resonancia magnética.
Del mismo modo, hubo una mayor proporción de pacientes que mejoraron la discapacidad con la terapia, con una tasa de mejora de la discapacidad confirmada a los 6 meses del 8,6%. En el grupo del placebo, esta tasa fue del 4,5%.
Otra de las variables a estudiar fue la prueba de marcha cronometrada de 7,6 metros. Se midió el aumento sostenido del 20% durante 3 meses. En estos ensayos clínicos, estas pruebas se hacen de forma estándar para medir la capacidad de la marcha y la habilidad de las extremidades superiores. Pero en esta prueba no se observó ninguna diferencia con el tolebrutinib.
También se midió la tasa media de lesiones nuevas (prueba que se utiliza también para observar la actividad de la enfermedad, la inflamación y el daño en tejidos) y aquí si se vio reducida en el grupo de tolebrutinib frente al placebo.
Efectos adversos a tener en cuenta
Sin embargo, en cuanto a los eventos adversos, los más graves fueron más comunes con tolebrutinib. Se observó que los niveles de alanina aminotransferasa (ALT) (una enzima que mide el daño hepático) fueron superiores al “triple del límite superior de la normalidad” (LSN) en el 4% de los pacientes que recibieron tolebrutinib frente al placebo, que fue el 1,6%.
Siguientes pasos de este hallazgo
Actualmente, el fármaco tolebrutinib está revisándose por la FDA. “Si se aprobase, el medicamento requeriría un monitoreo intensivo de las enzimas hepáticas durante los 3 primeros meses de tratamiento”, aclara el Dr. Robert Fox. “Aproximadamente uno de cada 200 pacientes presentaría un aumento importante de las enzimas hepáticas, y habría que tenerlo en observación y suspender el medicamente en caso afirmativo”.
De todas formas, este descubrimiento podría ser una esperanza significativa para aquellos con Esclerosis Múltiple secundaria progresiva no recurrente, ya que actualmente carece de tratamientos aprobados.
Referencias
Q se invierta td lo q se necesita para acabar con ella cuanto antes y d nuevo antes se podra recuperar, q entre tantas monarquias, politicos, programas basuras tv, elites futbol, ricos q defraudan y ocultan o en negro…seguro q castigando a tdos estos con la justicia q se merece y q devuelvan por tanto mas d lo q no les pertenece se podria conseguir sino la cura definitiva d la esclerosis multiple y/u otras enfermedades autoinmunes y neurodegenerativas asi como cardiacas, al menos reducirlas al maximo