Terapia con células madre para Esclerosis Múltiple, ¿qué sabemos hasta ahora?

Terapia con células madre para Esclerosis Múltiple, ¿qué sabemos hasta ahora?

Hay una necesidad continua de elaborar tratamientos más efectivos para Esclerosis Múltiple. Se están realizando investigaciones acerca de terapias con células madre como una posible manera de abordar esta necesidad insatisfecha. Las propiedades exclusivas de las células madre hacen que estas sean candidatas prometedoras para elaborar tratamientos que puedan enlentecer la actividad de la enfermedad.

Existen distintos tipos de células madre, y se están realizando investigaciones promisorias para determinar cómo funcionan las células madre, para determinar si es seguro y efectivo utilizar células madre en el tratamiento de personas con EM, y para determinar qué formas de EM podrían beneficiarse de distintos procedimientos con células madre.

Para las personas con EM, es importante tener la mejor información disponible con el fin de tomar decisiones relacionadas con esta cuestión compleja.‎

‎¿Qué son las células madre?

La mayoría de las células en el cuerpo desempeñan funciones muy específicas y se denominan células especializadas. Las células madre son distintas porque no son especializadas, lo que implica que pueden desarrollarse para convertirse en distintos tipos de células, como células nerviosas o células inmunológicas. Son importantes para nuestro crecimiento y desarrollo en la juventud, así como para reparar daños y reemplazar células al envejecer.

Los tipos de células madre que se están investigando como opciones de tratamiento para EM se encuentran en numerosos tejidos distintos, desde los huesos hasta el cerebro.

Toma de decisiones acerca de la terapia con células madre

El término ”terapia con células madre” hace referencia a cualquier procedimiento que involucre células madre o sus productos. Existen muchos tipos distintos de células madre y muchos tipos de terapia con células madre.

La mayoría de estas terapias se están evaluando en ensayos clínicos. En la actualidad, la única terapia con células madre que debe ser aceptada como tratamiento para EM fuera de los ensayos clínicos es el trasplante de células madre hematopoyéticas autólogo (aHSCT, por sus siglas en inglés), del cual hay suficiente evidencia acerca de los posibles beneficios, riesgos y efectos secundarios.

Además de las terapias con células madre que se están desarrollando específicamente para EM, hay muchas otras terapias que involucran células madre, de las que nunca se han hecho ensayos clínicos en pacientes con EM. Los expertos han descubiertos que estos tratamientos no comprobados se están ofreciendo a personas con EM, a pesar de la total falta de evidencia clínica.

Es importante que las personas cuenten con la mejor información disponible para tomar decisiones en relación con su tratamiento para EM. La situación de cada persona es única, y las decisiones acerca de cualquier tratamiento para EM —para las que deben tenerse en cuenta los posibles beneficios, riesgos y efectos secundarios según las circunstancias particulares de cada persona— deben tomarse luego de una consulta minuciosa con su neurólogo.

En cualquier tipo de tratamiento, incluido el aHSCT, es importante asegurarse de que las clínicas o los centros que ofrezcan el tratamiento cuenten con la certificación adecuada, y tengan una experiencia considerable en la realización de los procedimientos, así como experiencia en el manejo de Esclerosis Múltiple.

‎¿Qué tipos de terapia para EM utilizan células madre?

Trasplante de células madre hematopoyéticas autólogo (aHSCT)

¿Qué es el aHSCT?

Las células madre hematopoyéticas consisten en un tipo de célula madre adulta formada en la médula ósea, que tiene la capacidad de producir las distintas células que se encuentran en la sangre, entre las que se incluyen las células inmunológicas. En el aHSCT, se recolectan y almacenan células madre de la propia médula ósea de una persona, a la vez que se reduce de manera significativa la cantidad restante de células inmunológicas de esa persona por medio de quimioterapia. Luego de la quimioterapia, se vuelven a introducir al cuerpo las células madre almacenadas y, con el tiempo, estas producen nuevas células que llenan al cuerpo de todo tipo de células sanguíneas, entre las que se incluyen las células inmunológicas. Este tratamiento tiene como fin “restablecer” el sistema inmunológico de la persona y detener la inflamación que contribuye a desarrollar Esclerosis Múltiple Recurrente Activa o EM Progresiva Activa. No obstante, estas células madre no tienen la capacidad de regenerar los nervios dañados ni otras partes del cerebro y de la médula espinal.

El proceso del aHSCT (diagrama de MS Australia):

La Esclerosis Múltiple es en una enfermedad muy variada y, por lo tanto, este tratamiento no es adecuado para todas las personas ni para todos los tipos de EM. Es importante destacar que el aHSCT consiste en un tratamiento intensivo que implica riesgos significativos, incluso potencialmente mortales para algunas personas, y que la quimioterapia en sí tiene varios efectos secundarios conocidos.

Si bien en algunos países se considera que el aHSCT es un tratamiento para EM altamente activa, las condiciones según las que está disponible podrían diferir en cada país, e incluso dentro del mismo país. En algunos casos, aunque se apruebe el uso del aHSCT, este podría no estar disponible debido a la falta de experiencia o recursos especializados.

‎¿Qué señala la evidencia?

Se están realizando varios ensayos clínicos en todo el mundo, con el objetivo de comprender cabalmente los beneficios y riesgos del aHSCT en Esclerosis Múltiple, cómo se compara con otras TME intensivas y cuáles son las personas con EM que podrían beneficiarse más de este enfoque.

Los ensayos clínicos que se han realizado hasta hoy han determinado que, para EM Recurrente o EM Progresiva con señales de inflamación activa, el aHSCT podría ser capaz de detener o enlentecer la progresión de EM. Esta terapia es capaz de reducir la cantidad de lesiones nuevas (según lo observado en las imágenes por resonancia magnética) y las recaídas, y de estabilizar o mejorar los síntomas. Es posible que las personas experimenten una mejora en cuanto a su discapacidad o que se enlentezca el avance de ella, pero esta mejora no se mantiene en el tiempo en todos los casos y, en el futuro, la enfermedad podría empeorar.

En el caso de las personas con EM progresiva que no muestran señales de inflamación y tienen un alto nivel de discapacidad, la evidencia actual indica que es improbable que el aHSCT sea beneficioso, e incluso esté asociado con un incremento en el riesgo.

En resumen, la evidencia actual señala que los mayores beneficios se obtienen en personas con formas muy activas de EM Recurrente, que no han respondido a terapias modificadoras de la enfermedad de alta eficacia o que no pueden tratarse con ellas. Además, es probable que los mejores candidatos tengan menos de 50 años y se encuentren en las etapas más tempranas e inflamatorias de EM (que hayan tenido EM durante no más de diez años, con niveles de discapacidad de bajos a moderados).

Asimismo, se necesitan más ensayos aleatorizados, controlados, de referencia y de mayor envergadura específicamente dirigidos a EM, que comparen el aHSCT con las terapias disponibles actualmente para EM. El ensayo “MIST” con respecto al aHSCT se realizó entre 2005 y 2016 en los EE. UU. y otros países, y comparó el aHSCT con las terapias estándares para EM que estaban disponibles en ese momento (que no incluían algunos tratamientos más nuevos, como alemtuzumab, cladribina y ocrelizumab). Los resultados indican que los pacientes que recibieron un aHSCT sintieron una mejora en cuanto a su discapacidad, así como una cantidad sustancialmente menor de recaídas en comparación con las personas que tomaron medicamentos estándares para EM. El estudio BEAT-MS consiste en un ensayo clínico de fase III en el que se evalúa la seguridad, la eficacia y la rentabilidad del aHSCT en comparación con los mejores tratamientos disponibles con beneficios comprobados para las personas que tienen EM recurrente activa. En Europa, se están realizando dos ensayos de fase III en los que se compara el aHSCT con alemtuzumab, ocrelizumab y cladribina (STAR-MS) y con alemtuzumab (RAM-MS).

Terapia con células madre mesenquimales (terapia con MSC)

¿En qué consiste la terapia con células madre mesenquimales (MSC, por sus siglas en inglés)?

Las células madre mesenquimales (MSC; en ocasiones, denominadas células estromales mesenquimales o células estromales de la médula ósea) son células madre adultas que pueden producir muchos distintos tipos de células, entre las que se incluyen células de músculos, células de cartílago y células nerviosas. La terapia con MSC tiene como objetivo “restablecer” el sistema inmunológico de una persona y detener la inflamación que contribuye a EM recurrente activa. No obstante, estas células madre no están previstas para regenerar nervios dañados ni otras partes del cerebro y de la médula espinal.

A diferencia del aHSCT, la terapia con MSC no incluye quimioterapia. Involucra aislar MSC de la médula ósea. Estas células se multiplican en el laboratorio (un proceso que demora algunas semanas) y, a continuación, se realiza una infusión para volver a introducirlas en la sangre o el líquido cefalorraquídeo (el líquido alrededor del cerebro y de la médula espinal) de la persona que se está sometiendo a la terapia. Aún no hay suficiente evidencia para recomendar este tipo de tratamiento en personas con EM y solo debería ofrecerse como parte de un ensayo clínico.

¿Qué señala la evidencia?

Se está realizando una cantidad reducida de ensayos en todo el mundo, en los que se está evaluando la terapia con células madres mesenquimales en EM. Los hallazgos tempranos de estudios en animales y primeras etapas de ensayos en seres humanos indican que las MSC podrían tener un efecto positivo en el sistema inmunológico. Además, en estos ensayos con poca cantidad de pacientes no se informó ningún evento adverso grave ni fallecimiento. No obstante, a pesar de los informes y estudios de caso de pacientes que podrían haber recibido algunos beneficios prematuros o temporales, aún no hay suficiente evidencia para concluir que hay beneficios o mejoras de algún tipo en EM. En una colaboración internacional reciente, el ensayo MESEMS (mesenchymal stem cells for MS), que fue financiado parcialmente por MSIF, se demostró que la terapia con MSC era segura y bien tolerada, pero no efectiva para reducir la inflamación en personas con formas activas de esclerosis múltiple. Para más información haga clic aquí

¿Qué investigaciones se están realizando con terapia con células madre?

Para obtener información más detallada acerca de los programas de investigación actuales orientados a la terapia con células madre, entre los que se incluyen aHSCT, terapia con MSC, terapias con células madre neuronales y otros tipos de investigación con células madre, consulta los sitios web de algunas de las organizaciones miembros de la Alianza:

Recomendaciones nacionales / Declaraciones de postura:

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